帕金森病是一种常见的慢性、进展性的神经系统退行性疾病。随着年龄增长等因素，患者脑内神经元逐渐变性坏死，其中脑黑质区的多巴胺神经元显著减少，使得多巴胺水平明显降低。此时，患者就会出现全身运动功能的紊乱与障碍。随着人口老龄化发展，帕金森病在我国已呈现高发态势，患者总数约500万，每年新增病例超10万，到2050年预计患病人数将达1050万人。

浙大二院神经外科严锋主任医师介绍，帕金森病目前尚无法根治，临床上总体的治疗手段与目标为“延缓疾病进展+控制症状加重”。“虽然能一定程度缓解帕金森病的症状，但仍远未达到理想效果。”他表示，如何攻克帕金森病的治疗难题，医学界的探索从未止步。

帕金森病新疗法：

补充多巴胺，改善症状

既然帕金森病的根源是多巴胺能神经元的凋亡引发的多巴胺减少，那么能否通过补充多巴胺能神经元，从而在源头上治疗帕金森病？这个想法在科学家与医疗专家们心中萦绕多年。2020年，这个美好的愿望在医学上实现了零的突破。

《新英格兰医学杂志》报道了哈佛大学麻省总院神经外科完成全球首例FDA批准的自体干细胞衍化的多巴胺前体细胞治疗帕金森病的临床研究：针对一位饱受帕金森病困扰的61岁患者，临床科学家们培育出与他匹配的多巴胺前体细胞，并通过神经外科微创技术移植回他的大脑，治疗一段时间后，患者的肢体震颤、肌肉僵硬、运动迟缓症状得到了显著缓解，又能重新进行他热爱的游泳、滑雪等体育运动。2025年，《自然》杂志的两篇研究再传捷报：京都大学团队使用健康供体来源的干细胞衍化的多巴胺前体细胞治疗了7名中晚期帕金森病患者，治疗2年后，6名患者症状得到显著改善，其中3人的震颤症状基本消失、日常穿衣进食再无需旁人协助；美国凯瑟琳纪念医院神经外科团队使用了胚胎干细胞来源的多巴胺前体神经元微创移植治疗12名中重度帕金森患者，其中接受高剂量治疗的5名患者运动症状得到明显改善，并可显著减少药物的服用剂量。

“上述多巴胺能前体细胞的移植疗法，着眼于帕金森病的明确病理靶点，通过对症补充多巴胺，从而重建正常的运动神经功能，展现出十分重要的临床诊疗价值，但其中还有不少环节需要完善。”严锋坦言，如何构建更加高质量的多巴胺能前体细胞；如何根据患者临床症状设定更匹配的治疗剂量；如何改善生产工艺，以更低的价格惠及更多的帕金森患者？浙大二院神经外科、神经内科团队的专家们，基于国际上研究成果，再从自身的临床出发，想办法补充其不足，希望能尽快在国内落地，服务帕金森患者，提高生活质量。

从难以站立到逛公园

首例患者疗效显著

基于以上情况，浙大二院神经外科、神经内科联合西湖大学刘晓东教授团队，创建了纯度更高、数量更多、活性更好的多巴胺能前体细胞制备体系，并根据国人身体特性，制定了更加符合我国帕金森患者需求的药物剂量方案。2025年4月，69岁的王阿姨（化名）作为浙江省首例患者，接受了“诱导多能干细胞（iPSC）衍化的多巴胺神经元移植治疗帕金森病”的临床新疗法。

据悉，王阿姨患帕金森8年，常规治疗效果不佳，病情日益加重，日常连站立都要人搀扶。浙大二院神经外科团队用经颅立体定向技术，将经干细胞诱导分化出的成熟多巴胺前体细胞精准移植到其大脑壳核区；神经内科团队对患者进行了细致的术后评估与随访。

术后1个月复查，无明显副作用；1个半月时，王阿姨已能正常走路、完成生活自理。严锋医生特别说明：“术后初期的改善，可能和手术轻微刺激大脑、让残留的多巴胺短暂释放有关；真正植入的多巴胺前体细胞，需要4-6个月才能在大脑里完全发育成熟、发挥长期作用，所以还需要持续跟踪随访。”

术后6个月，随访复查传来好消息：王阿姨的帕金森症状出现了明显的好转，在常规服药的情况下，她的震颤症状基本消失了，日常穿衣进食再无需旁人协助，服用药量的次数与剂量也在医生指导下逐渐减少，甚至还能陪孙子逛公园，这让她的子女与老伴倍感欣慰。

“这一阶段性成果，标志着中国原创技术在帕金森病细胞替代治疗领域迈出了坚实一步。假以时日，或许能有更多的患者像王阿姨一样，挣脱帕金森的枷锁，重焕新生的希望。”严锋表示，基于王阿姨的成功案例，浙大二院将继续开展诱导多能干细胞（iPSC）衍化的多巴胺前体神经元移植治疗帕金森病临床项目，为无数患者带来新的希望。